为罕见病再做贡献 惠及14万血友病患者 中国生物制药“重组八因子”获批上市

8月31日，中国生物制药旗下核心企业正大天晴药业集团收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉 ）被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的预防，有望为国内约14万血友病患者带来优质经济的国产预防治疗方案。

作为一种终身性疾病，目前血友病以替代治疗为主，患者只能通过长期补充外源性的凝血因子来减少出血时的不良预后，其中使用最多的就是八因子药物，包括血源性凝血八因子和重组凝血八因子产品。长期以来，由于血源性八因子（必须以血浆为原材料）供应不足，进口重组八因子价格高昂等原因，中国血友病患者的治疗需求远远得不到满足。正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅷ基于八因子活化分子结构设计，减少翻译后修饰复杂度，提高工艺可控性；突破性采用人源细胞株HEK293细胞表达，蛋白人源性更高，产品安全性更优。公司开发了具有自主知识产权的生产工艺“一种制备重组人凝血因子Ⅷ的方法”(ZL201610200676.4)，突破人源细胞培养工艺，生产效率高，且工艺稳健，能够稳定生产出符合质量标准的产品。

中国生物制药首席执行长、正大天晴药业集团董事长谢承润表示，正大天晴重组八因子产品的推出，有望进一步提高血友病患者的用药可及性，改善他们的生存质量。“在‘健康科技，温暖更多生命’理念指引下，随着公司全面创新战略加速推进，预计未来几年内，公司将会有更多创新产品面世，惠及更多患者。”

据悉，除了重组凝血八因子，正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅶa（七因子）也已在去年进入Ⅲ期临床阶段。重组七因子主要用于治疗血友病患者因凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物导致的出血发作，以及先天性七因子缺乏症患者安全有效止血等。目前国内市场上，重组七因子仅有诺和诺德的一款进口产品获批，正大天晴的重组人凝血因子Ⅶa有望成为首个国产重组七因子产品。

血友病是一种凝血因子缺乏导致凝血功能障碍的遗传性罕见病。由于患者体内缺乏足够的凝血因子，血液在血管破损部位不能正常凝固。血友病患者主要症状表现为自发性出血或轻度外伤后出血不止等，也因此被称为“玻璃人”。2018年5月，国家卫健委将血友病列入第一批罕见病目录。

我国血友病患者众多并且呈现持续增加的趋势。弗若斯特沙利文数据显示，中国血友病患病人数从2014年的13.7万上升到2018年的14万，预计到2030年将达到14.6万人，其中缺乏凝血因子Ⅷ的血友病A患者占80%～85%。据估算，中国血友病用药市场预计2023年将达到到55.2亿人民币，2030年将达到141亿人民币，期间年化增长率为22.5%。